Pubblicato su Politica Domani Num 36 - Maggio 2004

L'evento, Conferenza e Corso, che si è tenuto all'Università Autonoma di Barcellona a Bellaterra, Spagna, è il secondo di una serie di iniziative di addestramento sulla terapia genica e cellulare promosse dalla Comunità Europea. Il primo corso pratico si è svolto presso la Généthon ad Evry (Francia) il 14-26 aprile 2002. Il terzo corso si terrà a giugno 2004 presso l'Università di Evry-Val d'Essonnes (Evry, Francia) e corsi analoghi sono in programma per i prossimi anni in Italia, Ungheria, Spagna, Francia e Romania.
Il progetto non solo darà a parecchie centinaia di ricercatori l'opportunità di fare pratica in questa area di ricerca, ma aiuterà anche a generare condizioni favorevoli all'avanzamento dello sviluppo industriale degli strumenti necessari per la terapia genica, dai prototipi destinati alla ricerca ai prodotti terapeutici. La serie degli eventi è stata sviluppata da Généthon che si è coordinata con altri centri di ricerca specializzati.
Abbiamo iniziato questo progetto perché riteniamo sia giunto il momento di rivedere i problemi di carattere scientifico e tecnologico che queste nuove aree della biomedicina si trovano ad affrontare.
15 anni di ricerca sul trasferimento dei geni hanno prodotto un'enorme quantità di nuovi dati, che portano ad un sostanziale progresso delle nostre conoscenze fondamentali sulle cellule viventi. Insieme alla disponibilità, solo recente, della sequenza completa del genoma umano, questa conoscenza ha contribuito a farci capire come le alterazioni molecolari dei geni e/o delle proteine possono essere la causa di malattie che colpiscono l'organismo umano.
In ogni caso, la valutazione critica di parecchie centinaia di esperimenti clinici rivela che la terapia genica deve fare ancora della strada prima di poter essere considerata una scienza medica in grado di dare ai pazienti dei reali benefici. Questo dipende in parte dalla mancanza di un coordinamento ottimale fra le varie istituzioni coinvolte: i laboratori di ricerca, gli ospedali, le società di biotecnologia e le agenzie di controllo. Inoltre, la conoscenza della biologia di base dei vettori è stata probabilmente insufficiente a delineare efficienti strategie di transfer genico, specialmente nel caso in cui vengono usate entità molecolari complesse quali i vettori virali. Certamente i vettori sono attualmente allo stato di prototipi e la loro evoluzione verso prodotti terapeutici sta avvenendo in forme, in un certo senso, azzardate. A seconda della loro complessità, i vettori sono oggetto di realizzazioni tecnologiche a vari livelli, diversi per sviluppo industriale, per sicurezza biologica e per normativa giuridica.
Oltre alle incomplete conoscenze della biologia di base dei vettori, un altro motivo che frena lo sviluppo di prodotti che siano clinicamente usabili è la difficoltà che si incontra nella produzione di vettori in quantità sufficiente per una sperimentazione preclinica completa. Per esempio, per ottenere la quantità sufficiente di vettore lentivirale necessaria per compiere un semplice esperimento di terapia genica sul fegato dei topi, devono essere mobilizzate risorse importanti, con la conseguenza di rendere il costo di questi vettori proibitivo per molti laboratori e, cosa più importante, rendendo estremamente difficile condurre esperimenti preclinici su animali più grandi - un passo necessario per un corretto raggiungimento di efficienza e di sicurezza.
Crediamo perciò che è maturo il tempo per riprendere i maggiori temi della terapia genica e cellulare, inclusa la biologia di base della interazione fra vettore e cellula ospite, il profilo di espressione del gene, la verifica della efficienza nelle varie forme trasferimento genico in vari tipi di animali, lo sviluppo industriale e la ridefinizione del quadro normativo.
Con le conferenze e i corsi pratici del progetto Europeo abbiamo costruito una rete di contatti finalizzati all'avanzamento della ricerca e all'addestramento in laboratorio dei giovani ricercatori, che riesce a muovere tutte le realtà interessate e ad integrare le esperienze e le specializzazione di ciascuna di esse.